Terapia génica
Código: 100901 Créditos ECTS: 6| Titulación | Tipo | Curso |
|---|---|---|
| 2500252 Bioquímica | OT | 4 |
Contacto
- Nombre:
- Maria Fatima Bosch Tubert
- Correo electrónico:
- fatima.bosch@uab.cat
Equipo docente
- Verónica Jimenez Cenzano
Idiomas de los grupos
Puede consultar esta información al final del documento.
Prerrequisitos
No existen prerrequisitos para cursar esta asignatura. Sin embargo, es aconsejable para facilitar el buen seguimiento de la materia por parte del/de la alumno/a y el logro de los resultados de aprendizaje planteados que el/la alumno/a tenga conocimientos previos de Biología Celular, Genética, Biología Molecular y Tecnología del DNA Recombinante.
Es aconsejable también que los/las alumnos/as tengan conocimiento de inglés para poder utilizar fuentes de información del campo.
Objetivos y contextualización
Los objetivos de la asignatura de Terapia Génica y Celular se centrarán en proporcionar al/la alumno/a conocimientos en la manipulación génica de las células con fines terapéuticos y tecnologías asociadas. Así, los contenidos de la materia serán: Descripción de la terapia génica in vivo y ex vivo; estudio de los diferentes vectores utilizados para la transferencia génica, tanto virales como no virales, sus ventajas y desventajas, las vías de administración y las aplicaciones al tratamiento de enfermedades humanas hereditarias y no hereditarias. Descripción de terapia celular. Trasplante de células somáticas diferenciadas (islotes, hepatocitos, médula ósea). Trasplante de células madre pluripotenciales (embrionarias y adultas). Fuentes celulares para la terapia celular. Aplicaciones terapéuticas de la terapia celular. Aspectos de bioseguridad, éticos y legales de la terapia celular en humanos.
Competencias
- Actuar con responsabilidad ética y con respeto por los derechos y deberes fundamentales, la diversidad y los valores democráticos.
- Actuar en el ámbito de conocimiento propio evaluando las desigualdades por razón de sexo/género.
- Actuar en el ámbito de conocimiento propio valorando el impacto social, económico y medioambiental.
- Aplicar las bases legales y éticas implicadas en el desarrollo y aplicación de las ciencias moleculares de la vida
- Aplicar las normas generales de seguridad y funcionamiento de un laboratorio y las normativas específicas para la manipulación de diferentes sistemas biológicos
- Aplicar las técnicas principales de utilización en sistemas biológicos: métodos de separación y caracterización de biomoléculas, cultivos celulares, técnicas de DNA y proteínas recombinantes, técnicas inmunológicas, técnicas de microscopia...
- Aplicar los recursos informáticos para la comunicación, la búsqueda de información, el tratamiento de datos y el cálculo
- Colaborar con otros compañeros de trabajo
- Describir las características de los distintos tipos celulares estructural, fisiológica y bioquímicamente y explicar la forma en que sus propiedades se adecuan a su función biológica
- Interpretar resultados experimentales e identificar elementos consistentes e inconsistentes
- Introducir cambios en los métodos y los procesos del ámbito de conocimiento para dar respuestas innovadoras a las necesidades y demandas de la sociedad.
- Leer textos especializados tanto en lengua inglesa como en las lenguas propias
- Pensar de una forma integrada y abordar los problemas desde diferentes perspectivas
- Saber conjugar la búsqueda y generación de conocimientos con la solución de los problemas de su competencia, a través de un sentido ético y social
- Saber hacer una presentación oral, escrita y visual de su trabajo a una audiencia profesional y no profesional en inglés y entender el lenguaje y propuestas de otros especialistas
- Tener capacidad de aprendizaje autónomo demostrando la capacidad de auto-dirigirse en las actividades de aprendizaje tras recibir instrucciones específicas generales
- Tener capacidad de autoevaluación
- Tener capacidad de liderazgo y dirección de equipos
- Tener iniciativa y espíritu emprendedor
- Tener y mantener un conocimiento actualizado de la estructura, organización, expresión, regulación y evolución de los genes en los seres vivos
Resultados de aprendizaje
- Actuar con responsabilidad ética y con respeto por los derechos y deberes fundamentales, la diversidad y los valores democráticos.
- Actuar en el ámbito de conocimiento propio evaluando las desigualdades por razón de sexo/género.
- Actuar en el ámbito de conocimiento propio valorando el impacto social, económico y medioambiental.
- Aplicar las normas generales de seguridad y funcionamiento de un laboratorio y las normativas específicas para la manipulación de diferentes sistemas biológicos
- Aplicar los recursos informáticos para la comunicación, la búsqueda de información, el tratamiento de datos y el cálculo
- Colaborar con otros compañeros de trabajo
- Describir los fundamentos de la terapia celular y sus aplicaciones
- Describir los fundamentos de la terapia génica in vivo i ex vivo.
- Interpretar resultados experimentales e identificar elementos consistentes e inconsistentes
- Introducir cambios en los métodos y los procesos del ámbito de conocimiento para dar respuestas innovadoras a las necesidades y demandas de la sociedad.
- Leer textos especializados tanto en lengua inglesa como en las lenguas propias
- Pensar de una forma integrada y abordar los problemas desde diferentes perspectivas
- Realizar un protocolo de utilización de terapia génica
- Reconocer los aspectos de bioseguridad, éticos y legales de la terapia celular en humanos
- Saber conjugar la búsqueda y generación de conocimientos con la solución de los problemas de su competencia, a través de un sentido ético y social
- Saber hacer una presentación oral, escrita y visual de un trabajo a una audiencia profesional y no profesional en inglés
- Tener capacidad de aprendizaje autónomo demostrando la capacidad de auto-dirigirse en las actividades de aprendizaje tras recibir instrucciones específicas generales
- Tener capacidad de autoevaluación
- Tener capacidad de liderazgo y dirección de equipos
- Tener iniciativa y espíritu emprendedor
Contenido
En las clases de teoría se impartirán los siguientes contenidos o temario:
TEMA 1
Bases conceptuales de la Terapia Génica. Terapia Génica in vivo y ex vivo. Introducción a la Terapia Celular.
TEMA 2
Vectores retrovirales derivados del virus de la leucemia murina. Ciclo replicativo de los retrovirus. Obtención de vectores retrovirales. Expresión génica a partir de vectores retrovirales. Aplicaciones.
TEMA 3
Vectores lentivirales (LV). Estructura genética de los lentivirus. Obtención de vectores derivados de lentivirus. Características. Aplicaciones.
TEMA 4
Vectores adenovíricos. (Ad). Estructura y organización genómica de los adenovirus. Obtención de vectores adenovíricos. Características. Aplicaciones. Obtención de vectores de última generación menos inmunogénicos (HD-Ad). Adenovirus oncolíticos.
TEMA 5
Vectores adenoasociados (AAV). Biología de los virus adenoasociados. Obtención de vectores recombinantes derivados de virus adenoasociados. Características. Aplicaciones.
TEMA 6
Vectores no virales (I). Utilización de liposomas catiónicos en terapia génica. Transferencia génica mediada por polímeros catiónicos. Transferencia génica mediada por receptores.
TEMA 7
Vectores no virales (II). Transferencia de DNA plasmídico en solución a músculo esquelético. Electrotransferencia. Transferencia de DNA plasmídico en solución a hígado mediante procedimientos hidrodinámicos. Aplicaciones.
TEMA 8
ARN de interferencia (siRNA). Terapia génica basada en la utilización de siRNA. Aplicaciones.
TEMA 9
Modificación génica mediante "Zinc-finger nucleasas", otras "nucleasas" y otras "Meganucleases". Aplicación en el campo de la terapia génica.
TEMA 10
Terapia Génica ex vivo; Células madre hematopoyéticas.
TEMA 11
Introducción a las Células Madre Embrionarias (ES cells). Diferenciación de ES cells. Aplicaciones clínicas de las ES cells.
TEMA 12
Células Madre Adultas y sus aplicaciones.
TEMA 13
Reprogramación y induced Pluripotent Stem Cells (iPS).
TEMA 14
Terapia génica para enfermedades hereditarias monogénicas: Inmunodeficiencias. Enfermedades lisosomales. Fibrosis quística. Enfermedades oculares. Hemofilia. Distrofias musculares. Otras enfermedades.
TEMA 15
Terapia génica para cáncer. Inmunoterapia. Utilizaciónde genes "suicidas". Terapias antiangiogénicas. Utilización de genes supresores de tumores. Utilización de secuencias antisentido. Otras estrategias terapéuticas.
TEMA 16
Terapia génica para diabetes mellitus. Terapia génica para enfermedades cardiovasculares. Terapia génica para enfermedades neurodegenerativas. Terapia génica para enfermedades infecciosas: Sida, Hepatitis. Vacunas de ADN.
TEMA 17
Terapia celular para la regeneración del oso y cartílago.
TEMA 18
Terapia celular para la regeneración de la piel. Terapia celular para la regeneración de enfermedades oculares.
TEMA 19
Terapia celular para Parkinson y otras enfermedades del Sistema Nervioso Central.
TEMA 20
Terapia celular para la diabetes y enfermedades cardiovasculares.
TEMA 21
Protocolos clínicos de terapia génica y/o celular. Fases. Regulación Europea. Regulación en USA. Aspectos éticos de la terapia génica y celular.
En las clases de prácticas se plantean tres ejercicios. En el primero se trata de un trabajo de diseño de una estrategia de terapia génica o celular por una enfermedad desde la prueba de concepto hasta los estudios clínicos con pacientes humanos. Sirve como trabajo de síntesis de todos los conocimientos explicados en las clases teóricas. En el segundo se trata de tener una experiencia práctica de la utilización de animales en los estudios de terapia génica y celular. Vemos métodos de administración de diferentes vectores. En el tercer ejercicio les mostramos a los alumnos como realizar una hepatectomía parcial para terapias genéticas dirigidas a hígado.
Contenido de las prácticas de laboratorio:
- Diseño de una estrategia de terapia génica o celular. Discusión de las diversas opciones.
- Introducción a la utilización de animales en los estudios de terapia génica y celular.
- Métodos y vías de administración de vectores virales y no virales.
Actividades formativas y Metodología
| Título | Horas | ECTS | Resultados de aprendizaje |
|---|---|---|---|
| Tipo: Dirigidas | |||
| Clases prácticas | 12 | 0,48 | 4, 18, 6, 15, 9, 13, 14, 19, 20, 17, 12 |
| Clases teóricas | 34 | 1,36 | 6, 15, 7, 8, 9, 11, 14, 12 |
| Presentación oral de trabajos | 8 | 0,32 | 18, 6, 7, 8, 9, 16, 11, 14, 19, 20, 17, 12, 5 |
| Tipo: Supervisadas | |||
| Tutorías | 6 | 0,24 | 6, 9, 16, 14, 17, 12 |
| Tipo: Autónomas | |||
| Presentación oral de trabajos | 10 | 0,4 | 6, 15, 8, 9, 16, 11, 14, 20, 17, 12, 5 |
| Tiempo de estudio individual | 74 | 2,96 | 18, 15, 7, 8, 9, 16, 11, 14, 19, 20, 17, 12, 5 |
La asignatura de Terapia Génica y Celular consta de clases teóricas, clases prácticas, y presentaciones orales de trabajos tutorizados. Las actividades formativas de la asignatura se complementan.
Clases de Teoría
El contenido del programa de teoría será impartido principalmente por el/la profesor/a en forma de clases magistrales con soporte audiovisual. Las presentaciones utilizadas en clase por el/la profesor/a estarán a disposición de los/las alumnos/as en el Campus Virtual/Moodle de la asignatura. Estas sesiones expositivas constituirán la parte más importante del apartado de teoría. Se aconseja que los/las alumnos/as consulten de forma regular los libros y enlaces recomendados en el apartado de Bibliografía de esta guía docente y en el Campus Virtual/Moodle para consolidar y clarificar, si es necesario, los contenidos explicados en clase.
Prácticas de laboratorio
Las clases prácticas están diseñadas para que los/las alumnos/as integren de una manera experiencial los conocimientos impartidos en las clases teóricas, tengan una experiencia directa del manejo de animales de experimentación en estos estudios y vivan la emoción de la investigación.
Se trata de 3 sesiones de 3h cada una (de 15h a 19h), trabajando en grupos de 2 personas bajo la supervisión de un/una profesor/a responsable. Las fechas de los diferentes grupos de prácticas y los laboratorios se podrán consultar con la suficiente antelación en el Campus Virtual/Moodle de la asignatura.
La asistencia a las clases prácticas es obligatoria.
El Manual de Prácticas estará disponible en el Campus Virtual/Moodle. En cada sesión de prácticas, esobligatorio que el/la alumno/a lleve: su propia bata, un bolígrafo y el Manual de Prácticas.
Presentaciones orales de trabajos
Los/las alumnos/as prepararán y realizarán una presentación oral, ante la clase, de un trabajo de investigación actual, relacionado con la terapia génica y celular y publicado en revistas científicas internacionales. La preparación de esta exposición será en grupos de 2 alumnos/as y será tutorizada. La exposición oral será de 10 minutos, repartidos equitativamente entre los integrantes del grupo, más 5 minutos para preguntas (total 15 minutos). El objetivo es que los/las alumnos/as se habitúen a la búsqueda de publicaciones científicas, su lectura e interpretación, y en su caso visión crítica, de gráficas, tablas y resultados, de manera guiada. Por otra parte, los/las alumnos/as también profundizarán en las aplicaciones actuales de la tecnología de animales transgénicos.
Tutorías
Las presentaciones orales de trabajos están tutorizadas. Además, a petición de los/las alumnos/as se realizarán tutorías individuales a lo largo de la asignatura. El objetivo de estas sesiones será el de resolver dudas, repasar conceptos básicos y orientar sobre las fuentes de información consultadas y sobre cómo hacer una exposición científica en público.
Encuestas UAB
Se destinarán 15 minutos de una clase para la respuesta de las encuesta institucionales de la UAB.
Nota: se reservarán 15 minutos de una clase dentro del calendario establecido por el centro o por la titulación para que el alumnado rellene las encuestas de evaluación de la actuación del profesorado y de evaluación de la asignatura o módulo.
Evaluación
Actividades de evaluación continuada
| Título | Peso | Horas | ECTS | Resultados de aprendizaje |
|---|---|---|---|---|
| Asistencia a la presentación oral de trabajos de investigación | 10% | 0 | 0 | 18, 6, 15, 9, 11, 14, 20, 17, 12, 5 |
| Ejercicio de autoaprendizaje | 10% | 1 | 0,04 | 4, 18, 6, 15, 7, 8, 9, 16, 13, 11, 14, 19, 20, 17, 12, 5 |
| Examen de las clases de prácticas de laboratorio | 15% | 1 | 0,04 | 4, 18, 6, 15, 7, 8, 9, 16, 13, 11, 14, 19, 20, 17, 12, 5 |
| Examen teórico final | 50% | 3 | 0,12 | 4, 18, 15, 7, 8, 9, 16, 13, 11, 14, 20, 17, 12, 5 |
| Presentación oral de trabajos de investigación | 15% | 1 | 0,04 | 1, 4, 18, 6, 15, 7, 8, 9, 10, 16, 11, 14, 19, 20, 3, 17, 2, 12, 5 |
Para superar la asignatura será imprescindible obtener una calificación final igual o superior a 5 puntos (sobre 10) y haber asistido a las prácticas. Las actividades de evaluación programadas son:
1.- Un examen teórico final
Contará un 50% de la nota final (5 puntos sobre 10). Consiste en un examen final, con preguntas tipo test (Verdadero o Falso), referentes a la materia impartida en las clases teóricas. Se requerirá obtener una nota mínima de 2,5 puntos sobre 5 en este examen para aprobar la asignatura.
Habrá un examen teórico de recuperación de la asignatura, con las mismas características que el examen teórico final, para los/las alumnos/as que no lo hayan superado.
2.- Un examen de las clases de prácticas de laboratorio
Contará un 15% de la nota final (1,5 puntos sobre 10). Consiste en un examen con preguntas tipo test (Verdadero o Falso). Se realizará el mismo día que se realiza el examen de teoría.
La asistencia a las sesiones prácticas (o salidas de campo) es obligatoria". El alumnado obtendrà la calificación de "No Avaluable" cuando su ausencia sea superior al 20% de las sesiones programadas.
3.- Ejercicio de autoaprendizaje
Contará un 10% de la nota final (1 punto sobre 10), Consiste en un ejercicio que el/la alumno/a deberá desarrollar por su cuenta. Estará disponible en el Campus Virtual a finales de abril.
4.- Presentación oral detrabajos de investigación
Contará un 15% de la nota final (1,5 puntos sobre 10). Se evaluará la presentación oral del trabajo a cada alumno/a de forma individual, así como la búsqueda bibliográficay el documento de apoyo audiovisual que hayan preparado en grupo.
5.- Asistencia a la presentación oral de trabajos de investigación
Contará hasta un 10% de la nota final (1 punto sobre 10). Se evaluará tanto la asistencia como la participación en las discusiones científicas de las sesiones, siguiendo el baremo:
Asistencia 90-100% = 1 punto
Asistencia 80-89% = 0,8 puntos
Asistencia 70-79% = 0,7 puntos
Asistencia 60-69% = 0,6 puntos
Asistencia 50-59% = 0,5 puntos
Asistencia 0-49% = 0 puntos
6.- La revisió de la qualificació dels exàmens de teoria i de pràctiques es realitzarà de forma presencial un dia i una hora comunicats via campus virtual, uns dies després de la publicació de les notes.
Evaluación única: El examen de teoría y prácticas se realizará el mismo día. La asistencia a las clases de prácticas es obligatoria. Para la presentación oral de trabajos de investigación, en el caso de que TODO EL GRUPO que realiza la presentación esté acogido a la evaluación única, el grupo podrá realizar la presentación oral el mismo día del examen teórico y práctico, una vez finalizado el examen. Los alumnos que se acojan a evaluación única y que no puedan asistir a las presentaciones orales, podrán conseguir de forma opcional el punto de asistencia a las presentaciones orales de trabajos de investigación realizando un análisis de un artículo o una actividad relacionada con la temática de la asignatura, el mismo día del examen una vez finalizado el examen.
Bibliografía
1- Gene and Cell Therapy. Therapeutic Mechanisms and Strategies. 2nd Edition. Edited by Nancy Smyth Templeton. Marcel Dekker, Inc. 2004.
2- Gene Therapy technologies, aplications and regulations. From Laboratory to Clinic. Edited by Anthony Meager. John Wiley & Sons, LTD. 1999.
3- Gene Therapy Protocols. 2nd Edition. Edited by Jeffrey R. Morgan. Humana Press. 2002.
4- Human Molecular Genetics 2. T. Strachan i A.P. Read. John Wiley & Sons, Inc., Publication. 1999.
5- Cell Therapy. D. Garcia-Olmo, J.M. Garcia-Verdugo, J. Alemany, J.A. Gutierrez-Fuentes. McGraw-Hill Interamericana. 2008.
6- Gene and Cell Therapy. Therapeutic Mechanisms and Strategies. Second edition, Revised and Expanded. N.S. Templeton. Marcel Dekker, Inc. 2004.
Software
No procede
Lista de idiomas
| Nombre | Grupo | Idioma | Semestre | Turno |
|---|---|---|---|---|
| (PLAB) Prácticas de laboratorio | 441 | Catalán/Español | segundo cuatrimestre | tarde |
| (PLAB) Prácticas de laboratorio | 442 | Catalán/Español | segundo cuatrimestre | tarde |
| (PLAB) Prácticas de laboratorio | 443 | Catalán/Español | segundo cuatrimestre | tarde |
| (PLAB) Prácticas de laboratorio | 444 | Catalán/Español | segundo cuatrimestre | tarde |
| (PLAB) Prácticas de laboratorio | 445 | Catalán/Español | segundo cuatrimestre | tarde |
| (PLAB) Prácticas de laboratorio | 446 | Catalán/Español | segundo cuatrimestre | tarde |
| (SEM) Seminarios | 441 | Catalán/Español | segundo cuatrimestre | manaña-mixto |
| (TE) Teoría | 44 | Catalán/Español | segundo cuatrimestre | manaña-mixto |