Titulació | Tipus | Curs | Semestre |
---|---|---|---|
2501230 Ciències Biomèdiques | OT | 4 | 0 |
No existeixen prerequisits per cursar aquesta assignatura. Tot i així, és aconsellable per a facilitar el bon seguiment de la matèria per part de l’alumne i l’assoliment dels resultats d’aprenentatge plantejats que l’alumne tingui coneixements previs de Biologia Cel.lular, Genètica, Biologia Molecular i Tecnologia del DNA Recombinant.
És aconsellable també que els estudiants tinguin coneixement bàsic d’anglès per tal de poder utilitzar fonts d’informació del camp, que es troben bàsicament en aquest idioma.
Els objectius de l’assignatura de Teràpia gènica i cel·lular se centraran en proporcionar a l’alumne coneixements en la manipulació gènica de les cèl·lules amb finalitat terapèutica i tecnologies associades. Així, els continguts de la matèria seran: Descripció de la teràpia gènica in vivo i ex vivo; estudi dels diferents vectors utilitzats per a la transferència gènica, tant virals com no virals, les seves avantatges i desavantatges, les vies d'administració i les aplicacions al tractament de malalties humanes hereditàries i no hereditàries. Descripció de teràpia cel·lular. Trasplantament de cèl·lules somàtiques diferenciades (illots, hepatòcits, medul·la òssia). Trasplantament de cèl·lules mare pluripotencials (embrionàries i adultes). Fonts cel·lulars per a la teràpia cel·lular. Aplicacions terapèutiques de la teràpia cel·lular. Aspectes de bioseguretat, ètics i legals de la teràpia cel·lular en humans.
A les classes de teoria s’impartiran els següents continguts o temari:
TEMA 1
Bases conceptuals de la Teràpia Gènica. Teràpia Gènica in vivo i ex vivo. Introducció a la Teràpia Cel.lular.
TEMA 2
Vectors retrovirals derivats del virus de la leucèmia murina. Cicle replicatiu dels retrovirus. Obtenció de vectors retrovirals. Expressió gènica a partir de vectors retrovirals. Aplicacions.
TEMA 3
Vectors lentivirals (LV). Estructura genètica dels lentivirus. Obtenció de vectors derivats de lentivirus. Característiques. Aplicacions.
TEMA 4
Vectors adenovírics. (Ad). Estructura i organització genòmica dels adenovirus. Obtenció de vectors adenovírics. Característiques. Aplicacions. Obtenció de vectors d´última generació menys immunogènics (HD-Ad). Adenovirus oncolítics.
TEMA 5
Vectors adenoassociats (AAV). Biologia dels virus adenoassociats. Obtenció de vectors recombinants derivats de virus adenoassociats. Característiques. Aplicacions.
TEMA 6
Vectors no virals (I). Utilització de liposomes catiònics en teràpia gènica. Transferència gènica mitjançada per polímers catiònics. Transferència gènica mitjançada per receptors.
TEMA 7
Vectors no virals (II). Transferència de DNA plasmídic en solució a múscul esquelètic. Electrotransferència. Transferència de DNA plasmídic en solució a fetge mitjançant procediments hidrodinàmics. Aplicacions.
TEMA 8
RNA d’interferència (siRNA). Teràpia gènica basada en la utilització de siRNA. Aplicacions.
TEMA 9
Modificació gènica mitjançant “Zinc-finger nucleases” i altres “nucleases” i altres “Meganucleases”. Aplicació al camp de la teràpia gènica.
TEMA 10
Teràpia Gènica ex vivo; Cèl.lules mare hematopoiètiques.
TEMA 11
Introducció a les Cèl·lules Mare Embrionàries (ES cells). Diferenciació d’ES cells. Aplicacions clíniques de les ES cells.
TEMA 12
Cèl.lules Mare Adultes i les seves aplicacions.
TEMA 13
Reprogramació i Induced Pluripotent Stem Cells (iPS).
TEMA 14
Teràpia gènica per a malalties hereditàries monogèniques: Immunodeficiències. Malaltieslisosomals. Fibrosi quística. Malalties oculars. Hemofília. Distròfies musculars. Altres malalties.
TEMA 15
Teràpia gènica per a càncer. Immunoteràpia. Utilització de gens “suïcides”. Teràpies antiangiogèniques. Utilització de gens supressors de tumors. Utilització de seqüències antisentit. Altres estratègies terapèutiques.
TEMA 16
Teràpia gènica per a diabetis mellitus. Teràpia gènica per a malalties cardiovasculars. Teràpia gènica per a malalties neurodegeneratives. Teràpia gènica per a malalties infeccioses: Sida, Hepatitis. Vacunes de DNA.
TEMA 17
Teràpia cel.lular per la regeneració de l’ós i cartíleg.
TEMA 18
Teràpia cel.lular per a la regeneració de la pell. Teràpia cel.lular per la regeneració de malalties oculars.
TEMA 19
Teràpia cel.lular per Parkinson i altres malalties del Sistema Nerviós Central.
TEMA20
Teràpia cel.lular per la diabetis i malalties cardiovasculars.
TEMA 21
Protocols clínics de teràpia gènica i/o cel.lular. Fases. Regulació Europea. Regulació als USA. Aspectes ètics de la teràpia gènica i cel.lular.
A les classes de pràctiques es plantegen tres exercicis. En el primer es tracta d'un treball de disseny d'una estratègia de teràpia gènica o cel·lular per una malaltia des de la prova de concepte fins al estudis clínics amb pacients humans. Serveix com a treball de síntesis de tots els coneixements explicats a les classes teòriques. En el segon es tracta de tenir una experiència pràctica de la utilització de animals en els estudis de teràpia gènica i cel·lular. Veiem mètodes d'administració de diferents vectors. En el tercer exercici els mostrem als alumnes com realitzar una hepatectomia parcial per a teràpies gèniques dirigides a fetge.
Contingut de les pràctiques de laboratori:
-Disseny d'una estratègia de teràpia gènica o cel·lular. Discussió de les diverses opcions.
-Introducció a la utilització d'animals en els estudis de teràpia gènica i cel·lular.
-Mètodes i vies d'administració de vectors virals i no virals.
*Llevat que les restriccions imposades per les autoritats sanitàries obliguin a una priorització o reducció d’aquests continguts.
L’assignatura de Teràpia Gènica i Cel·lular consta de classes teòriques, classes pràctiques, i presentacions orals de treballs tutoritzats. Les activitats formatives de l’assignatura es complementen.
Classes de Teoria
El contingut del programa de teoria serà impartit principalment pel professor en forma de classes magistrals amb suport audiovisual. Les presentacions utilitzades a classe pel professor estaran a disposició dels alumnes al Campus Virtual/Moodle de l'assignatura. Aquestes sessions expositives constituiran la part més important de l'apartat de teoria. S'aconsella que els alumnes consultin de forma regular els llibres i enllaços recomanats a l'apartat de Bibliografia d'aquesta guia docent i al Campus Virtual/Moodle per tal de consolidar i clarificar, si és necessari, els continguts explicats a classe.
Pràctiques de laboratori
Les classes pràctiques estan dissenyades perquè els alumnes integrin d'una manera experiencial els coneixements impartits en les classes teòriques, tinguin una experiència directa del maneig d'animals d'experimentació en aquests estudis i visquin l'emoció de la recerca.
Es tracta de 3 sessions de 3h cadascuna (de 15h a 19h), treballant en grups de 2 persones sota la supervisió d’un professor responsable. Les dates dels diferents grups de pràctiques i els laboratoris es podran consultar amb la suficient antelació al Campus Virtual/Moodle de l'assignatura.
L’assistència a les classes pràctiques és obligatòria.
El Manual de Pràctiques estarà disponible en el Campus Virtual/Moodle. A cada sessió de pràctiques, és obligatori que l'estudiant porti: la seva pròpia bata, un bolígraf i el Manual de Pràctiques.
Presentacions orals de treballs
Els alumnes prepararan i realitzaran una presentació oral, davant de la classe, d’un treball de recerca actual, relacionat amb la teràpia gènica i cel·lular i publicat en revistes científiques internacionals. La preparació d’aquesta exposició serà en grups de 2 alumnes i serà tutoritzada. L’exposició oral serà de 10 minuts, repartits equitativament entre els integrants del grup, més 5 minuts per preguntes (total 15 minuts). L’objectiu és que els alumnes s’habituïn a la recerca de publicacions científiques, la seva lectura i interpretació, i si s’escau visió crítica, de gràfiques, taules i resultats, de manera guiada. D’altra banda, els alumnes també aprofundiran en les aplicacions actuals de la tecnologia d’animals transgènics.
Tutories
Les presentacions orals de treballs estan tutoritzades. A més, a petició dels alumnes es realitzaran tutories individuals al llarg de l’assignatura. L’objectiu d’aquestes sessions serà el de resoldre dubtes, repassar conceptes bàsics i orientar sobre les fonts d’informació consultades i sobre com fer una exposició científica en públic.
Enquestes UAB
Es destinaran 15 minuts d'una classe per a la resposta de les enquestes institucionals de la UAB.
*La metodologia docent proposada pot experimentar alguna modificació en funció de les restriccions a la presencialitat que imposin les autoritats sanitàries.
Nota: es reservaran 15 minuts d'una classe, dins del calendari establert pel centre/titulació, per a la complementació per part de l'alumnat de les enquestes d'avaluació de l'actuació del professorat i d'avaluació de l'assignatura/mòdul.
Títol | Hores | ECTS | Resultats d'aprenentatge |
---|---|---|---|
Tipus: Dirigides | |||
Classes pràctiques | 12 | 0,48 | 11, 12 |
Classes teòriques | 34 | 1,36 | 3, 5, 12 |
Presentació oral de treballs | 9 | 0,36 | 3, 11, 12 |
Tipus: Supervisades | |||
Tutories | 5 | 0,2 | 11, 12 |
Tipus: Autònomes | |||
Presentació oral de treballs | 10 | 0,4 | 1, 5, 12 |
Temps d'estudi individual | 74 | 2,96 | 1, 5, 11 |
Per a superar l'assignatura serà imprescindible obtenir una qualificació final igual o superior a 5 punts (sobre 10) i haver assistit a les pràctiques. Les activitats d'avaluació programades són:
1.- Un examen teòric final
Comptarà un 50% de la nota final (5 punts sobre 10). Consisteix en un examen final, amb preguntes tipus test (Veritat o Fals), referents a la matèria impartida a les classes teòriques. Es requerirà obtenir una nota mínima de 2,5 punts sobre 5 en aquest examen per aprovar l'assignatura.
Hi haurà un examen teòric de recuperació de l'assignatura, amb les mateixes característiques que l'examen teòric final, pels alumnes que no l'hagin superat.
2.- Un examen de les classes de pràctiques de laboratori
Comptarà un 15% de la nota final (1,5 punts sobre 10). Consisteix en un examen amb preguntes tipus test (Veritat o Fals). Es realitzarà al final del període de classes de pràctiques..
Per aprovar l'assignatura, l'assistència a les classes pràctiques és obligatòria.
3.- Exercici d'autoaprenentatge
Comptarà un 10% de la nota final (1 punt sobre 10), Consisteix en un exercici que l'alumne haurà de desenvolupar pel seu compte. Estarà disponible al Campus Virtual a finals d'abril.
4.- Presentació oral de treballs d'investigació
Comptarà un 15% de la nota final (1,5 punts sobre 10). S'avaluarà la presentació oral deltreball a cada alumne de forma individual, així com la seva de recerca bibliogràfica i el document de suport audiovisual que hagin preparat en grup.
5.- Assistència a la presentació oral de treballs d'investigació
Comptarà fins a un 10% de la nota final (1 punt sobre 10). S'avaluarà tant l'assistència com la participació en les discussions científiques de les sessions, seguint el barem:
Assistència 90-100% = 1 punt
Assistència 80-89% = 0,8 punts
Assistència 70-79% = 0,7 punts
Assistència 60-69% = 0,6 punts
Assistència 50-59% = 0,5 punts
Assistència 0-49% = 0 punts
Un estudiant obtindrà la qualificació de No Avaluable si el número d'activitats d'avaluació realitzades ha estat inferior al 50% de les programades per l'assignatura.
*L’avaluació proposada pot experimentar alguna modificació en funció de les restriccions a la presencialitat que imposin les autoritats sanitàries.
Títol | Pes | Hores | ECTS | Resultats d'aprenentatge |
---|---|---|---|---|
Assistència a la presentació oral de treballs d'investigació | 10% | 0 | 0 | 1, 2, 5, 11 |
Examen de les classes de pràctiques de laboratori | 15% | 1 | 0,04 | 1, 2, 5, 11, 12 |
Examen teòric final | 50% | 3 | 0,12 | 1, 2, 3, 5, 11 |
Exercici d'autoaprenentatge | 10% | 1 | 0,04 | 1, 2, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 |
Presentació oral de treballs d'investigació | 15% | 1 | 0,04 | 1, 2, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 |
1- Gene and Cell Therapy. Therapeutic Mechanisms and Strategies. 2nd Edition. Edited by Nancy Smyth Templeton. Marcel Dekker, Inc. 2004.
2- Gene Therapy technologies, aplications and regulations. From Laboratory to Clinic. Edited by Anthony Meager. John Wiley & Sons, LTD. 1999.
3- Gene Therapy Protocols. 2nd Edition. Edited by Jeffrey R. Morgan. Humana Press. 2002.
4- Human Molecular Genetics 2. T. Strachan i A.P. Read. John Wiley & Sons, Inc., Publication. 1999.
5- Cell Therapy. D. Garcia-Olmo, J.M. Garcia-Verdugo, J. Alemany, J.A. Gutierrez-Fuentes. McGraw-Hill Interamericana. 2008.
6- Gene and Cell Therapy. Therapeutic Mechanisms and Strategies. Second edition, Revised and Expanded. N.S. Templeton. Marcel Dekker, Inc. 2004.
No procedeix