Disseny d’Assaigs Clínics
Codi: 104880 Crèdits: 6| Titulació | Tipus | Curs | Semestre |
|---|---|---|---|
| 2503852 Estadística Aplicada | OT | 4 | 0 |
Professor/a de contacte
- Nom:
- Oliver Valero Coppin
- Correu electrònic:
- Oliver.Valero@uab.cat
Utilització d'idiomes a l'assignatura
- Llengua vehicular majoritària:
- català (cat)
- Grup íntegre en anglès:
- No
- Grup íntegre en català:
- Sí
- Grup íntegre en espanyol:
- No
Prerequisits
És recomanable haver cursat l’assignatura d’Anàlisi de Dades Transversals i tenir coneixements bàsics de SAS.
Objectius
Proporcionar els coneixements bàsics i aplicats sobre els Assajos Clínics en quant a organització, realització, supervisió i anàlisi. Els objectius generals de l’assignatura són:
- Conèixer les bases dels Assajos Clínics en quant a aspectes històrics, ètics i metodològics.
- Conèixer els diferents tipus d’Assajos Clínics i diferenciar les seves característiques específiques.
- Adquirir coneixements sobre els aspectes bàsics en l’anàlisi i interpretació dels resultats dels Assajos Clínics.
- Adquirir coneixements de programació avançada en SAS.
Competències
- Analitzar dades mitjançant l’aplicació de mètodes i tècniques estadístiques, treballant amb dades de diverses tipologies.
- Aplicar l’esperit crític i el rigor per validar o refutar arguments tant propis com d’altres persones.
- Avaluar de manera crítica i amb criteris de qualitat el treball realitzat.
- Identificar la utilitat i la potencialitat de l’estadística en les diferents àrees de coneixement i saber aplicar-la adequadament per extreure’n conclusions rellevants.
- Interpretar resultats, extreure conclusions i elaborar informes tècnics en el camp de l’estadística.
- Que els estudiants puguin transmetre informació, idees, problemes i solucions a un públic tant especialitzat com no especialitzat.
- Que els estudiants sàpiguen aplicar els coneixements propis a la seva feina o vocació d'una manera professional i tinguin les competències que se solen demostrar per mitjà de l'elaboració i la defensa d'arguments i la resolució de problemes dins de la seva àrea d'estudi.
- Que els estudiants tinguin la capacitat de reunir i interpretar dades rellevants (normalment dins de la seva àrea d'estudi) per emetre judicis que incloguin una reflexió sobre temes destacats d'índole social, científica o ètica.
- Treballar cooperativament en un context multidisciplinari assumint i respectant el rol dels diferents membres de l’equip.
- Utilitzar correctament un ampli espectre del programari i llenguatges de programació estadístiques, escollint el més apropiat per a cada anàlisi i ser capaç d’adaptar-lo a noves necessitats.
- Utilitzar eficaçment la bibliografia i els recursos electrònics per obtenir informació.
Resultats d'aprenentatge
- Analitzar dades corresponents a estudis epidemiològics o assajos clínics.
- Aplicar l'esperit crític i el rigor per validar o refutar arguments, tant propis com d'altres.
- Avaluar de manera crítica i amb criteris de qualitat la feina feta.
- Elaborar informes tècnics que expressin clarament els resultats i les conclusions de l'estudi utilitzant vocabulari propi de l'àmbit d'aplicació.
- Extreure conclusions coherents amb el context experimental propi de la disciplina a partir dels resultats obtinguts.
- Interpretar els resultats estadístics en contextos aplicats.
- Justificar l'elecció de cada mètode particular dins del context en què s'aplica.
- Que els estudiants puguin transmetre informació, idees, problemes i solucions a un públic tant especialitzat com no especialitzat.
- Que els estudiants sàpiguen aplicar els coneixements propis a la seva feina o vocació d'una manera professional i tinguin les competències que se solen demostrar per mitjà de l'elaboració i la defensa d'arguments i la resolució de problemes dins de la seva àrea d'estudi.
- Que els estudiants tinguin la capacitat de reunir i interpretar dades rellevants (normalment dins de la seva àrea d'estudi) per emetre judicis que incloguin una reflexió sobre temes destacats d'índole social, científica o ètica.
- Reconèixer la importància dels mètodes estadístics estudiats dins de cada aplicació particular.
- Treballar cooperativament en un context multidisciplinari assumint i respectant el rol dels diferents membres de l'equip.
- Utilitzar diferents programes (tant lliures com comercials) associats a les diferents branques aplicades.
- Utilitzar eficaçment bibliografia i recursos electrònics per obtenir informació.
Continguts
I. Conceptes bàsics en el disseny d’un estudi
- Etapes de la investigació
- Tipus d’estudis epidemiològics
- Anàlisi estadístic
II. Introducció a l’assaig clínic
- Fase I
- Fase II
- Fase III
- Fase IV
III. Mètodes d’aleatorització
- Simple
- Blocs balancejats
- Estratificada
- Adaptativa
IV. Emmascarament i placebo
V. Població d’anàlisi
- Intention-to-treat (ITT)
- As treated
- Per protocol (PP)
VI. Dades mancants
VII. Protocol d’un assaig clínic
VIII. No inferioritat i equivalència
IX. Càlcul de la mida mostral
X. Tipus de disseny
- Estudis en paral·lel
- Estudis creuats (crossover)
- Factorial
Metodologia
Presentació de les sessions teòriques a classe (1h).
Realització de pràctiques a l'aula d'informàtica (2h).
Activitats formatives
| Títol | Hores | ECTS | Resultats d'aprenentatge |
|---|---|---|---|
| Tipus: Dirigides | |||
| Sessions 10-11: Càlcul de la mida mostral | 6 | 0,24 | 4, 5, 7, 8, 12, 13, 14 |
| Sessions 7-8: Dades mancants | 6 | 0,24 | 4, 5, 6, 7, 8, 9, 13, 14 |
| Sessió 12: Tipus de disseny | 3 | 0,12 | 1, 5, 6, 7, 10, 11, 13 |
| Sessió 13: Interim analysis | 3 | 0,12 | 2, 5, 6, 7, 10, 13 |
| Sessió 1: Conceptes bàsics en el disseny d'un estudi | 4 | 0,16 | 1, 4, 6, 7, 9, 10, 11, 13 |
| Sessió 2: Introducció a l'assaig clínic | 3 | 0,12 | 1, 2, 4, 5, 6, 9, 13 |
| Sessió 3: Mètodes d'aleatorització | 3 | 0,12 | 2, 4, 5, 7, 8, 9, 13, 14 |
| Sessió 4: Emmascarament i placebo | 3 | 0,12 | 1, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 13 |
| Sessió 5: Població d'anàlisi | 3 | 0,12 | 1, 4, 5, 6, 8, 9, 10, 13 |
| Sessió 6: Protocol d'un assaig clínic | 3 | 0,12 | 3, 7, 8, 9, 12, 14 |
| Sessió 9: No inferioritat i equivalència | 3 | 0,12 | 1, 5, 6, 7, 9, 10, 13, 14 |
Avaluació
L'avaluació constarà de tres parts:
- Cada setmana es realitzarà una pràctica entregable el mateix dia o abans de la següent classe.
- Redacció i presentació d'un protocol.
- Examen de teoria i de pràctiques.
Nota final: pràctiques 40%, protocol 20%, examen de teoria 20%, examen de pràctiques (SAS) 20%.
Activitats d'avaluació
| Títol | Pes | Hores | ECTS | Resultats d'aprenentatge |
|---|---|---|---|---|
| Examen final | 0.4 | 25 | 1 | 1, 2, 5, 6, 7, 9, 10, 13 |
| Presentació protocol | 0.2 | 30 | 1,2 | 2, 3, 7, 8, 9, 11, 12, 14 |
| Pràctica 10: Interim analysis | 0.04 | 5 | 0,2 | 1, 2, 3, 6, 7, 13, 14 |
| Pràctica 1: Introducció al SAS | 0.04 | 6 | 0,24 | 4, 6, 7, 9, 11, 13 |
| Pràctica 2: Anàlisi d'homogeneïtat basal | 0.04 | 5 | 0,2 | 1, 4, 5, 6, 7, 9, 10, 13 |
| Pràctica 3: Mètodes d'aleatorització | 0.04 | 6 | 0,24 | 1, 4, 5, 7, 13 |
| Pràctica 4: Emmascarament i placebo | 0.04 | 6 | 0,24 | 1, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 13 |
| Pràctica 5: Població d'anàlisi | 0.04 | 5 | 0,2 | 1, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 11, 13 |
| Pràctica 6: Dades faltants | 0.04 | 6 | 0,24 | 1, 2, 4, 5, 6, 7, 11, 12, 13, 14 |
| Pràctica 7: No inferioritat i equivalència | 0.04 | 4 | 0,16 | 1, 4, 5, 6, 7, 10, 11, 13, 14 |
| Pràctica 8: Càlcul de mida mostral | 0.04 | 6 | 0,24 | 3, 4, 5, 7, 9, 12, 13, 14 |
| Pràctica 9: Anàlisi crossover | 0.04 | 6 | 0,24 | 1, 5, 6, 7, 11, 13 |
Bibliografia
Bibliografia bàsica
Stuart J. Pocock. Clinical Trials - A Practical Approach. John Wiley & Sons. 1983.
Shein-Chung Chow, Jen-Pei Liu. Design and Analysis of Clinical Trials: Concepts and Methodologies. Johon Wiley & Sons. 3rd Ed. 2014.
Geoff Der, Brian S. Everitt. A Handbook of Statistical Analyses using SAS. Chapman & Hall. 3rd Ed. 2009.
Bibliografia complementària
Gordon Guyatt, Drummond Rennie. Guías para usuarios de la literatura médica. Jama & Archieves Journals. 2004.
Stephen Senn. Cross-over Trials in Clinical Research. John Wiley & Sons. 2nd Ed. 2002.